Recentemente  sono stati presentati i risultati aggiornati dello studio di fase 2 KarMMa nel quale sono state valutate l'efficacia e la sicurezza di idecabtagene vicleucel (ide-cel), immunoterapia sperimentale che utilizza le cellule CAR (chimeric antigen receptor) T dirette verso l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) in pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario. I pazienti avevano ricevuto in precedenza  una mediana di 6 protocolli di trattamento: l'84% era diventato refrattario a tutte le tre classi di terapie più frequentemente impiegate nella terapia del mieloma. Cosiderando tutti i vari dosaggi di CAR-T somministrati, sono state osservate un  73% di risposte, di cui 33% di risposte complete (CR) o stringenti (sCR). La durata mediana della  risposta era di 10,7 mesi, con una mediana di 19,0 mesi nei pazienti con CR o sCR. La sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana era di 8,8 mesi, con una PFS mediana di 20,2 mesi nei pazienti con  CR o sCR.  La sopravvivenza globale mediana è  stata  stimata a 19,4 mesi  con il 78% dei pazienti vivi a 12 mesi.  I risultati indicano  un profilo rischio-beneficio favorevole per ide-cel con tutti i  dosaggi compresi da 150 a 450 × 10⁶ cellule CAR-T. Eventi avversi sono stati segnalati in oltre i due terzi dei pazienti, i più fequenti essendo la citopenia e la sindrome da rliasco di citochine con un caso ad esito fatale.
Secodo gli autori, i risultai ottenuti  sono molto buoni, considerato il tipo di pazienti pesantemente pretrattati e divenuti resistenti/refrattari alle comuni terapie disponibili.

Riferimenti

Anti-BCMA CAR T Cell Therapy bb2121 in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma",